Großer Erfolg in der Medizin! In Philadelphia wurde erstmals ein Säugling erfolgreich mit einer maßgeschneiderten Gentherapie behandelt. Der kleine KJ Muldoon war von Geburt an von einer schweren, seltenen Stoffwechselerkrankung (CPS1-Mangel) betroffen. Diese genetisch bedingte Erkrankung stört den Harnstoffzyklus. Die innovative Therapie basiert auf einer präzisen Baseneditierung. Das ist eine Weiterentwicklung der CRISPR/Cas9-Technologie (auch als Genschere bekannt). KJ erhielt eine auf seine Mutation abgestimmte mRNA-Infusion, die eine Genveränderung in den Leberzellen auslöste. Die Therapie wurde in Rekordzeit entwickelt und zugelassen und zeigt vielversprechende Ergebnisse! KJ ist stabil und benötigt weniger Medikamente. Dieser medizinische Erfolg gilt als Meilenstein und Hoffnungsträger für viele Betroffene und Angehörige von genetisch bedingten Erkrankungen. Mehr dazu hier: https://www.derstandard.at/story/3000000269893/durchbruch-bei-gentherapie-saeugling-mit-seltener-krankheit-erfolgreich-behandelt
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Symbolbild: Maxwell Joe auf Pixabay